シスチン症に対する造血幹細胞遺伝子治療:第1-2相臨床試験結果 | 柏五味歯科内科リウマチクリニックブログ

シスチン症はCTNS遺伝子の変異により、全身の細胞内にシスチンが蓄積し多臓器不全を招く希少疾患です。患者自身の造血幹細胞にレンチウイルスベクターを用いて正常な遺 … 続きを読むシスチン症に対する造血幹細胞遺伝子治療:第1-2相臨床試験結果