tividenofusp alfaの臨床試験：従来の酵素補充療法では到達できなかった脳内への薬剤浸透

希少疾患であるムコ多糖症II型（ハンター症候群）に対し、脳血液関門を通過するように設計された治療薬「tividenofusp alfa」の治験結果です。従来の酵素補充療法では困難だった中枢神経系への到達を、転移受容体を介する独自の技術で実現し、全身と脳の両面に現れる症状の改善を目指しています。18歳以下の男性患者47名を対象とし、脳脊髄液中のヘパラン硫酸レベルが劇的に減少し、神経損傷の指標や認知機能の安定化において肯定的な兆候が見られました。副作用として輸注反応や貧血が頻繁に確認されたものの、多くは標準的な処置で管理可能な範囲に留まっています。総じて、本剤は長期的な治療を通じて病因物質の蓄積を抑制し、患者の適応行動や肝臓肥大を改善させる可能性を示唆しています。神経変性の進行を食い止める新たな治療の可能性を提示しており、現在はさらなる検証のための比較試験が進行しています。