血友病Bにに対する遺伝子治療「エトラナコジーンデザパルボベック」の5年後成果

B型血友病患者を対象とした遺伝子治療薬エトラナコジーン・デザパルボベクの第3相試験（HOPE-B）における5年間の最終解析結果です。従来の治療では凝固第IX因子の生涯にわたる定期的な静脈内投与が必要でしたが、本治療は単回投与で持続的な因子発現を可能にし、年間出血率を劇的に減少させるとともに外生的な製剤使用量を96%削減させることに成功しました。特筆すべきは、従来は除外対象とされていたAAV5中和抗体を持つ患者においても有効性が示された点であり、5年経過後も安定した内因性活性レベルと高い安全性が維持されています。この革新的な治療法が患者の負担を軽減し、長期的な疾患コントロールを実現する持続可能な治療手段であることが立証されています。2026年2月現在値段は約350万米ドル（約4億円〜5億円超）となっております。